Šia liga sergančiųjų artimiesiems didžiulį skausmą ir nusivylimą kelia tai, kad kaimyninėse šalyse vaistai (CFTR moduliatoriai) yra kompensuojami, o Lietuvoje jau bemaž trejus metus nesulaukiama atsakymo. Tiek praėjusiais, tiek šiais metais sergantys cistine fibroze ir jų šeimos nariai rinkosi prie Seimo ir prašė kompensuoti vaistus, kadangi tai vienintelė viltis jiems išgyventi.
„Mes norime gyventi“
Kaip prisimena Ramunė, klastinga liga savo nagus parodė, kai Arėjai buvo beveik du metukai – jai iškrito storosios žarnos gleivinė, tai pasikartojo keletą kartų kas keletą dienų ir nuo tada prasidėjo sudėtingas ir ilgas problemos paieškų etapas.
„Iki dvejų metukų ir pirmųjų simptomų atrodė, kad viskas gerai – dukra gimė sveika, įvertinta 10 balų ir kažkokių požymių įtarimams nebuvo. Gal pusmečiui prabėgus, ji sirgo bronchitu ir kiek sunkiau priaugdavo svorio. Vėliau pastebėjome, kad ji dažniau nei įprasta tuštinasi ir kai vieną kartą iškrito gleivinė, išskubėjome į Kauno klinikas.
Deja, teko sugrįžti dar kartą, mums parodė, kaip tvarkytis su šia bėda, jeigu tai kartotųsi. Iškritusi žarnytės gleivinė, žinoma, sukėlė didelį nerimą ir nuo tada pradėjome kalbėtis su medikais. Mūsų kelionė tęsėsi kone metus, kol buvo diagnozuota liga – mišri cistinės fibrozės forma su sunkia ligos eiga. Buvo rastos dvi mutacijos, dėl kurių pažeisti ir plaučiai, ir virškinimo sistema. Tai buvo labai netikėta ir skaudi žinia, nes mes nieko nebuvome apie tai girdėję“, – prisimena Ramunė.
Ji priduria, kad tuomet, prieš penkiolika metų, dar nebuvo tiek daug informacijos apie cistinę fibrozę, kaip kad dabar, net ir kai kurie tyrimai šiandien atliekami visiškai kitaip. Arėjai teko lankytis pas daugybę daktarų – nuo pulmonologų iki gastroenterologų, jai buvo atlikta daugybė tyrimų, kol galiausiai liga buvo nustatyta.
Kaip pasakoja Ramunė, iš pradžių Arėjai liga palietė virškinimo sistemą, o nuo maždaug 8-erių prisidėjo ir plautinė forma – pradėjo kamuoti ir varginti plaučių bėdos, prasidėjo susidūrimai su rimtomis infekcijomis, kurių gydymui reikėdavo daug ir ne vienos rūšies antibiotikų.
„Liga yra labai klastinga. Kai sužinojome, mums buvo šokas, sukrėtimas, ir ji iš esmės pakeitė visos šeimos gyvenimą. Dukra juk gimė sveika, tad buvo sunku patikėti, kad jai teks kovoti su šia liga. Prasidėjo sunkus kelias, kuriuo ir šiandien turime eiti“, – dalinasi mama.
Gyvenimas nuolatinėje įtampoje
Kaip prisimena Ramunė, kai dukra gavo diagnozę, gydytojai patarė ir pačiai šeimai kuo daugiau domėtis liga, ieškoti informacijos užsienio šaltiniuose.
„Labai džiaugiamės, kad mūsų dukrą nuo pat pradžių gydo Kauno klinikų gydytoja pulmonologė, doc. Valdonė Misevičienė, kuri su visa klinikų komanda daro viską, kad dukra gyventų. Praėjau visus etapus – iš pradžių ima neapykanta sau ir visam pasauliui, po to pyktis, klausi, kodėl tau taip nutiko, bet ir suvoki, kad turi gelbėti savo vaiką. Kai liga smogė per virškinimą, reikėjo labai stebėti mitybą, vartoti virškinimo fermentus ir papildomus vaistus, įvairius papildus.
Dukrai neaugo svoris, medikai siūlė mąstyti ir apie gastrostomą, jei nepavyks priaugti svorio. Tačiau dar vienas smūgis buvo plautinės formos pasireiškimas – tai buvo dar vienas sunkus etapas, su kuriuo reikėjo susitaikyti ir išmokti toliau gyventi. Dukrą pradėjo kamuoti plaučių uždegimai, dusulys, pastovus kosulys, prasidėjo ir ilgi bei dažni gulėjimai ligoninėse“, – prisimena Ramunė.
Moteris priduria, kad bet kokia atrodytų lengva infekcija gali labai pakenkti sergančiam, todėl darė viską, kad tik ji nesusirgtų, nes užklupus paūmėjimui, būklė greitai stipriai pablogėdavo.
„Tai yra darbas ir labai didelis, sunkus darbas.... Mano įsteigtas fondas „Mano viltis“ gimė iš nežinios ir vilties tik tokiu būdu dabar padėti savo vaikui gyventi. Jau bene trejus metus esame maitinami pažadais, tačiau realybė tokia, kad padėti galintys vaistai Lietuvoje nėra kompensuojami. Nusipirkti patys jų jau neišgalime – kaina mėnesiui yra beveik 17 tūkst. eurų.
Kai mums parodė Arėjos plaučių nuotraukas su didele pažaida, žinojome, kad jeigu nepradėsime gydymo, bus gerokai per vėlu ir prarasime savo dukrą. Užsienyje gyvenančių giminaičių ir nepažįstamų žmonių pagalbos dėka gavome pirmąją vaistų dozę šiais metais prieš Velykas ir galėjome patys inicijuoti gydymo pradžią.
Tačiau spalio mėnesio pradžioje buvau priversta įsteigti fondą ir gelbėti toliau savo vaiką, kadangi iš valstybės pagalbos mes nesulaukiame. Tiesiog atsitrenkiame į sieną. Kiekvienas tėvas padarytų viską, kad jo vaikas gyventų – tą darome ir mes“, – dalinasi Ramunė.
Baisu, kai negali padėti vaikui
Iki pirmos vaistų dozės Arėjos situacija buvo sparčiai blogėjanti: labai dažni ligos paūmėjimai, dvigubai pailgėjęs gulėjimas ligoninėje. Dėl dažnų infekcijų plaučių būklė stipriai blogėjo pastaruosius keletą metų, atsirado kvėpavimo nepakankamumas, teko atlikti ne vieną bronchoskopiją.
„Labai baisu, kai tavo vaikui taip blogai, o tu padėti niekuo negali. Esame be galo dėkingi visiems Kauno klinikų medikams ir personalui, kurie padeda kovoti su šia liga, ilgus metus lydi ir daro viską, kad sergantieji cistine fibroze gyventų. Ima siaubas, kai matai savo vaiką gulintį lovoje ir neturintį jėgų nei keltis, nei nueiti iki šaldytuvo pasiimti maisto.
Aš jau nekalbu apie lipimą laiptais. Buvo momentų, kai užlipimas laiptais namo į ketvirtą aukštą būdavo sunkus darbas – reikėdavo kelis kartus sustoti, pailsėti, išsikosėti. Skausmingiausia matyti, kai tavo vaikas jau praranda norą ir viltį gyventi. Prieš porą metų Arėja per Kalėdas paprašė karsto ir pasakė, kad pavargo taip gyventi, kosėti, dusti, negalėti užsiimti norima veikla...“, – prisimena Ramunė.
Šiandien moteris sako, kad Velykos, kai pirmą kartą Arėja gavo vaistus, prilygo stebuklui. „Aš nežinojau, iš kur gausime toliau reikalingus pinigus gydymui, bet nebegalėjome laukti. Kad bus pokytis ir viskas dėliosis į gerą, žinojome, bet kad vaikas per porą mėnesių taip atsigaus, nesitikėjome nei mes, nei medikai. Nežinau, kaip išreikšti tą džiaugsmą, kai tu matai savo vaiką pakilusį ir norintį gyventi.
Anksčiau ji nuolat kosėdavo, dusdavo, naktį negalėdavo ramiai miegoti nei ji, nei mes, nes visada girdėdavome kosulį daugybę metų kasnakt. O jeigu negirdi, einu žiūrėti, ar viskas gerai... Vaistai padarė tikrai didelį darbą ir duoda puikius rezultatus – bendrai savijauta akivaizdžiai keičiasi – sumažėjo sekreto kiekis, padidėjo plaučių oringumas, kvėpavimas tapo tolygesnis, gražesnis. Nebėra tokio dusimo, nuovargio, mieguistumo.
Matosi, kad dukra priaugo svorio, kurio jai labai trūko, keičiasi fiziologija. Ženkliai sumažėjo chloro kiekis prakaite. Dukra tapo aktyvesnė, sutvirtėjo. Ji atrado gyvenimo džiaugsmą ir aš ją pamačiau po daugybės metų besišypsančią, užsidegusią eiti į mokyklą, jos norą bendrauti, mokytis, kažką daugiau daryti, patirti, pagaliau vėl sportuoti. Tai buvo ilgą laiką paslėpta po pilku debesimi. Kai aš ją pamačiau bėgančią, aš tuo negalėjau patikėti – ji bėgo ir neužduso ir jai nereikėjo sustoti“, – dalinasi mama.
Tenka galvoti, iš kur gauti didžiules sumas pinigų
Baisiausiu scenarijumi mama vadina situaciją, jeigu tektų nutraukti pradėtą gydymą ir grįžti atgal.
„Šie ligoniai vargsta taip gyvendami labai stipriai, tačiau laiku jiems suteikus pagalbą, skyrus šį gydymą, juos galima būtų išgelbėti nuo sunkių būklių ir leisti gyventi pilnavertį gyvenimą. Toks gydymas mums kas mėnesį kainuoja milžiniškus pinigus, nerimą, įtampą, nes nežinome, ar juos surinksime. Labai svarbu šiuos vaistus vartoti nuolatos, nes nutraukimas reikštų sugrįžimą į buvusią būklę arba net dar blogesnę. Mes laukti nebegalėjome, nes situacija balansavo ties plaučių trūkimo riba...
Žinojome, kad jeigu kas nors blogo nutiks, sau niekada neatleisime, turėjome padaryti viską dėl savo vaiko. Gerų žmonių dėka, mes jau trečią mėnesį įsigyjame tuos vaistus ir judame į priekį, bet kiekvieną dieną jaučiame baimę, nežinią. Nuperki vaistus ir tą dieną pasijauti saugus, nes mėnesiui vaikas jų turės, bet kitą dieną ir vėl tenka galvoti, iš kur tu gausi pinigų, ar pavyks jų surinkti ir nupirkti kitą mėnesį? Tokiu atveju iškart apninka mintys, o kas tada? Tos sumos yra tokios didelės – 17 tūkst. kas mėnesį, kad tavo vaikas gyventų ir tai yra kova kiekvieną dieną, kuri lemia tavo vaiko gyvenimą...“, – dalinasi Ramunė.
Ji priduria, kad spalio mėnesį vaistus Arėjai nupirko Rimanto Kaukėno paramos grupės fondas. „Į mano pagalbos prašymą jie sureagavo labai operatyviai ir greitai, suprasdami, kad negalime laukti ir daryti tarpų tarp vaistų vartojimo. Rugsėjo mėnesį retinome vaistų vartojimą, nes nežinojome, ar spalio mėnesį juos pavyks įsigyti ir tai tikrai dukrai atsiliepė – įvyko paūmėjimas, reikėjo gydytis kelių rūšių antibiotikais, su kuo neteko susidurti jau nuo pat Velykų, kai pradėjome vartoti vaistus“, – prisimena Ramunė.
Moteris akcentuoja, jog vaistų kompensavimas išgelbėtų jaunų žmonių gyvybes, kurie ateityje galbūt gelbėtų kitus. „Sergantys cistine fibroze nori ir gali gyventi, o šie vaistai jiems padėtų. Dabar jie turi gyventi skausme. Man kyla klausimas, kodėl tiek metų šie ligoniai yra niekam neįdomūs? Atėjo metas kalbėti garsiai. Tiesiame ranką ir prašome pagalbos, nes valdžioje mūsų niekas negirdi jau trejus metus“, – sako Ramunė.
Padėti Arėjai galite:
Labdaros ir paramos fondas „MANO VILTIS“
Juridinio asmens kodas 306456490
A/S LT677300010181275845
AB Swedbank
Paskirtis: Parama Arėjos gydymui
Cistinės fibrozės asociacijos vadovė Lijana Kazlauskienė: „Kiek galima žaisti vaikų gyvybėmis“?
Sergantieji cistine fibroze ir jų artimieji jau antrus metus renkasi protestuoti prie Seimo, prašydami kompensuoti vaistus, galinčius išgelbėti gyvybes.
„Šie vaistai, sergančius šia sunkia liga, padaro beveik visiškai sveikais, jie gali dirbti, mokytis, mokėti mokesčius valstybei ir kurti šeimą. Be CFTR moduliatorių ligoniai egzistuoja ir miršta ankstyvoje jaunystėje. Kitos šalys suranda sprendimą – pažvelkime į kaimynus – Latviją, Estiją, o pas mus per pastaruosius metus jokių pokyčių, jokių sprendimų nesulaukiame, niekas nesikeičia.
Vaikai taip laukia tų vaistų, nes kiekviena diena gali būti paskutinė! Vaistai gelbsti gyvybes – yra pacientė, kurią jie prikėlė ir iš komos ir šiandien ji gyvena be deguonies aparato. Labai liūdna, kad niekaip neatrandami jokie sprendimai, atrodo, kad esame visiškai ignoruojami. Per pusę mėnesio surinkome 30 tūkst. parašų, bendravome su politikais ir atsakingais asmenimis ir gavome pažadą, kad kovo mėnesį bus rastas sprendimas, bet kol kas tai ir liko tik pažadai... Dabar pateikėme raštą su teisininkais, kuriame nurodyta punktais, kokie įstatymai yra pažeidžiami. Kiek galima žaisti vaikų gyvybėmis? Aš jau penkiolika metų vadovauju šiai asociacijai ir dar tokios blogos situacijos nėra buvę“, – liūdnai kalbėjo L.Kazlauskienė.
Gydytoja V.Misevičienė: „Apmaudu, kai Lenkijoje, Latvijoje ir beveik visose Europos šalyse šis gydymas jau kompensuojamas, o Lietuvoje – ne“
Lietuvos retų plaučių ligų gydytojų draugijos pirmininkė, Vaikų lėtinių kvėpavimo organų ligų centro vadovė, gydytoja pulmonologė Valdonė Misevičienė sako, kad cistinė fibrozė – reta, genetiškai paveldima sisteminė liga. Ja susergama tuomet, kai vaikas paveldi du CFTR geno patogeninius variantus (mutacijas) iš abiejų tėvų, esančių tik vieno šių variantų sveikų nešiotojų. Tikimybė tokiai šeimai sulaukti sergančio vaiko yra 25 procentai.
„Nors ligą sukeliančių mutacijų poveikis nukreiptas į sekretą gaminančias ląsteles ir gali būti pažeidžiama bet kuri organų sistema, tačiau dažniausiai ir sunkiausiai nukenčia virškinimo bei kvėpavimo sistemos. Liga klastinga tuo, kad daug genetinių ir negenetinių veiksnių veikia įvairiausius ligos simptomus, jų pasireiškimo laiką bei jų sunkumo laipsnį, todėl net ir tuos pačius patogeninius variantus turintys pacientai gali demonstruoti skirtingus ligos požymius ir pasižymėti skirtinga ligos eiga.
Vieniems simptomus galima įtarti dar negimus arba labai anksti vaikystėje, kai būna mekoninis žarnų nepraeinamumas, pajaučiamas sūrus vaiko prakaitas, pastebimos pakitusios riebios išmatos, prastai auga svoris, kitiems liga ima reikštis vėliau tik viršutinių ir/ar apatinių kvėpavimo takų pasikartojančiais ir lėtiniais simptomais arba visų aukščiau minėtų simptomų deriniu ir kitais požymiais.
Kai liga įtariama pagal klinikinius simptomus, pacientas nukreipiamas į specializuotus centrus Kaune ir Vilniuje, kur atliekami specialūs tyrimai, pagrindžiantys cistinės fibrozės diagnozę. Svarbiausi tokie tyrimai – chloro kiekio prakaite ir CFTR geno patogeninių variantų ištyrimas. Deja, seniai įrodyta, kad ligą atpažįstant tik pagal simptomus, diagnozė visada bus pavėluota.
Pasaulyje jau nuo 2007 metų įdiegtas ir plečiamas visuotinis naujagimių tikrinimas dėl šios ligos, todėl diagnozė dabar patvirtinama anksti, pirmais gyvenimo mėnesiais. Lietuvoje toks tikrinimas pradėtas tik nuo 2023 metų sausio mėnesio, todėl nenuostabu, mūsų šalyje liga nustatoma vėliausiai iš visų Europos šalių. Liga neatpažįstama, todėl pacientai nesiunčiami į centrus, kur nustatyti ligą daugeliu atvejų nėra sudėtinga“, – sako gydytoja.
Ji prideda, kad ligos gydymas kompleksinis ir priklauso nuo ligos genotipo ir daugelio kitų veiksnių. Dažniausiai reikia skirti daugiau kalorijų turinčią dietą, virškinimo fermentus, riebaluose tirpius vitaminus ir įvairius mikroelementus, specialios paskirties gleives skystinančius įkvepiamuosius vaistus, antibiotikus ir kita.
Pažymėtina, kad toks gydymas neužkerta kelio ligos progresavimui ir ligos komplikacijos. Tik naujasis inovatyvus gydymas CFTR moduliatoriais, kurie ištaiso CFTR geno mutacijų sukeltus defektus ir veikia patį ligos mechanizmą, pasirodė efektyvus ir esmingai pakeitė požiūrį į cistinės fibrozės gydymą ir jos prognozę.
– Papasakokite, kokia šios ligos eiga?
– Tai palengva progresuojanti, visą gyvenimą trunkanti liga, dėl kurios anksti atsiranda neįgalumas, prastėja gyvenimo kokybė, o prognozuojama gyvenimo trukmė reikšmingai trumpesnė nei šios ligos neturinčių žmonių.
– Kiek šiuo metu yra sergančiųjų ir kiek per metus nustatoma naujų atvejų?
– Kaip minėjau, cistinė fibrozė priklauso retų ligų grupei. Pasaulyje jos paplitimas yra 1-5 atvejai 10 000 gyventojų, tačiau Lietuvoje ši liga yra labai reta, nes kasmet diagnozuojame ne daugiau 5 ligos atvejų, kas sudaro mažiau nei vienetą 200 000 Lietuvos gyventojų.
Lietuvos statistikos duomenimis 2022 metais, iš viso buvo registruoti 87 cistine fibroze sergantys pacientai, tačiau retų ligų centruose šių ligonių lankosi tik apie 60. Tokie nesutapimai galimi dėl ligos kodavimo ypatumų ar dar kitų priežasčių.
– Cistine fibroze sergantys pacientai ir jų šeimos jau ne pirmą kartą rengia akciją dėl nekompensuojamų vaistų. Gal galėtumėte pakomentuoti, kaip gali padėti šie vaistai? Kokie pasiekiami rezultatai gydant šiais vaistais ir kaip pasikeičia sergančiųjų gyvenimo kokybė?
– Suprantamas pacientų nerimas, neviltis ir noras daryti bet ką, kad tik jų teisė į kokybišką gyvenimą ir ilgesnę prognozuojamą gyvenimo trukmę būtų užtikrinta. Apmaudu, kai Lenkijoje, Latvijoje ir beveik visose Europos šalyse šis gydymas jau kompensuojamas, o Lietuvoje vis dar trūksta tam pinigų.
Nors pirmosios paraiškos dėl sunkiausių pacientų gydymo buvo pateiktos Retų būklių gydymo kompensavimo komisijai prie SAM dar prieš du metus, sprendimo iki šiol nesulaukia net sunkiausi pacientai, kurių dabar Lietuvoje yra jau apie 15. Liga nelaukia ir kritiškai progresuoja, o mūsų šalyje neatsiranda vos kelių milijonų metams, kad šie vaikai ir suaugę jauni žmonės galėtų gyventi panašų gyvenimą, kai ir bet kuris iš mūsų sveikų žmonių. Maža to, kuo vėliau paskirsime gydymą, tuo rezultatai bus prastesni, nes ligos komplikacijos ir negrįžtami pokyčiai bus sunkiai valdomi.
Kaip minėjau, inovatyvus cistinės fibrozė gydymas prilyginamas šios ligos gydymo revoliucijai. Jau įrodyta, kad tai vaistai, galintys reikšmingai pagerinti pacientų gyvenimo kokybę ir pailginti prognozuojamą gyvenimo trukmę. Jie gana greitai sumažina ligos simptomus, pagerina ir išsaugoja kvėpavimo funkciją bei kūno masės indeksą, leidžia išvengti gydymosi stacionare bei galiausiai, organų transplantacijos. Tuomet, kai Europoje bei Amerikoje šis gydymas jau patvirtintas nuo dviejų metų vaikams, mūsų valstybė vis dar sprendžia, ar mes finansiškai pajėgūs gydyti bent šešiamečius ir vyresnius pacientus.
Normalu, kad kai kurie pacientai ieško galimybės gydytis Lietuvoje įvairių labdaros fondų pagalba arba emigruoja iš šalies. Tačiau tai nėra išeitis, todėl valstybė privalo nedelsiant priimti ryžtingus ir atsakingus sprendimus šių pacientų atžvilgiu.
Sveikatos apsaugos ministerija: stengiamės
„Sveikatos apsaugos ministerija mato poreikį cistine fibroze sergantiems pacientams užtikrinti ne tik simptominį gydymą, mato nepatenkintą cistinės fibrozės etiopatogenezinio gydymo poreikį, todėl, kaip ir kitos šalys, deda pastangas, kad visas reikalingas gydymas pasiektų pacientus. Tačiau proceso spartumą lemia ne tik ministerijos pastangos, bet ir gamintojo lankstumas derantis dėl vaisto kainos, taip pat ir šalies finansinės galimybės.
Esminė kliūtis, kuri galioja ne tik vaistams, skirtiems cistinei fibrozei gydyti, bet ir kitiems naujiems brangiems vaistiniams preparatams, taikomiems kitų sunkių ligų gydymui – aukštos Lietuvai teikiamos kainos, kurios viršija ribą/slenkstį, kiek šalis gali mokėti už sukuriamus kokybiškus gyvenimo metus, ir didelis papildomų Privalomojo sveikatos draudimo fondo (PSDF) biudžeto lėšų poreikis. Lietuvai, kaip mažai šaliai su ribotomis finansinėmis galimybėmis, tai kelia nemažai iššūkių.
Tarpinstitucinė derybų dėl vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių kainų nustatymo komisija Labai retų žmogaus sveikatos būklių gydymo išlaidų kompensavimo komisijos iniciatyva nuo 2023 m. kovo 2 d. vykdo derybas dėl naujų vaistų cistinei fibrozei gydyti įsigijimo išlaidų kompensavimo iš PSDF biudžeto lėšų, skirtų labai retoms žmogaus sveikatos būklėms gydyti.
Nuo 2023 m. rugpjūčio 23 d. Vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių kompensavimo komisijos pavedimu buvo vykdomos derybos dėl šių vaistų įtraukimo į Ligų ir kompensuojamųjų vaistų joms gydyti sąrašą (A sąrašą).
Derybos dėl galimybės aukščiau minimus vaistus kompensuoti, juos įrašant į Kompensuojamųjų vaistų sąrašus šiuo metu laikomos baigtomis. Tuo tarpu derybos dėl galimybės aukščiau minimus vaistus kompensuoti Labai retų ligų komisijos sprendimu – tęsiamos.
Atkreipiame dėmesį, kad klausimas dėl vaistų kompensavimo cistinei fibrozei gydyti Vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių kompensavimo komisijoje bus toliau svarstomas sausio mėnesį.
Cistinės fibrozės gydymui šiuo metu yra kompensuojami sistemiškai veikiantys antibakteriniai vaistai, kvėpavimo sistemą veikiantys vaistai, fermentų preparatai – iš viso 11 veikliųjų medžiagų“, – teigiama SAM komentare.
