Pasak gamintojos, Filadelfijoje įsikūrusios „Spark Therapeutics“, vaistinis preparatas skiriamas viena doze.
Vaisto mažmeninė kaina sudarys 425 tūkst. JAV dolerių vienai akiai, taigi bus kur kas mažesnė už 1 mln. JAV dolerių kainą, kuri buvo prognozuota prieš tai, kai įmonė gruodžio viduryje gavo Maisto ir vaistų administracijos (FDA) patvirtinimą šiam preparatui.
Apie vaisto kainą buvo paskelbta tuo metu, kai Jungtinėse Valstijose imama vis garsiau kalbėti apie vaistų ir ypač naujoviškų gydymo būdų brangumą.
Nuspėjusi, kad sulauks kritikos, „Spark“ pažadėjo atlyginti pacientų išlaidas, jeigu gydymas nebus veiksmingas. Be to, įmonė pareiškė, kad JAV sveikatos priežiūros institucijos turėtų leisti už gydymą mokėti dalimis.
Šiuo atveju įmonė seka „Novartis“, kuri siūlo „Kymriah“ – terapiją nuo labai agresyvios vaikų ir jaunų suaugusiųjų leukemijos formos, pėdomis. Šveicarijos vaistų gamintoja pažadėjo atlyginti draudikų ir pacientų išlaidas, jeigu 475 tūkst. JAV dolerių kainuojantis vaistas nesuveiks.
„Luxturna“ laikoma pirmuoju Amerikos vaistiniu preparatu, kuris buvo sukurtas remiantis genų terapija.
Be „Luxturna“, po beveik 1 mln. JAV dolerių kainuoja dar keli vaistai, nors jie dažnai skiriami keliomis dozėmis.
Tai, pavyzdžiui, yra „Spinraza“ (Europoje žinomas kaip „Nusinersen“) – vaistas nuo raumenų distrofijos, kurį sukūrė „Biogen“ ir „Ionis“, arba „Soliris“ – vaistas nuo retos inkstų ligos formos, kurį sukūrė „Alexion Pharmaceuticals“. Abu kainuoja po maždaug 750 tūkst. JAV dolerių.
Tačiau brangiausio pasaulyje vaisto titulas atitenka „Glybera“ – terapijai nuo kelių genetinių ligų, kurią ją sukūrusi Nyderlandų įmonė „UniQure“ parduoda už 1 mln. JAV dolerių.
