Daugiau nei 100 tūkst. amerikiečių, daugiausia afroamerikiečių, serga pjautuvine anemija – skausminga, gyvybei pavojinga liga, kurią šiuolaikinei medicinai vis dar labai sunku kontroliuoti.
JAV Maisto ir vaistų administraciją (FDA) patvirtino du genų terapijos būdus, įskaitant vieną, kuriame naudojama Nobelio premiją pelniusi technologija CRISPR.
„Šie pjautuvinės anemijos gydymo būdai yra didelė pažanga genų terapijos srityje“, – sakė FDA Biologinių vaistų vertinimo ir tyrimų centro direktorius Peteris Marksas (Piteris Marksas).
„Šių produktų potencialas pakeisti sergančiųjų pjautuvine anemija gyvenimą yra milžiniškas“, – pridūrė jis.
CRISPR – genų redagavimo metodas gali itin tiksliai pakeisti gyvūnų, augalų ir mikroorganizmų DNR.
Jo kūrėjai 2020 metais pelnė Nobelio premiją.
Ši technologija, kurios potencialas gniaužia kvapą, sukėlė revoliuciją molekulinės gyvybės tyrimuose ir jau padėjo sukurti eksperimentinius vėžio gydymo būdus bei sausrai atsparius pasėlius.
Iki šiol vienintelis vaistas nuo pjautuvinės anemijos arba siklemijos buvo kaulų čiulpų transplantacija.
Raudonieji kraujo kūneliai paprastai lengvai juda kraujagyslėmis, tačiau sergant siklemija jie tampa pusmėnulio, arba pjautuvo, formos, blokuoja kraujo tekėjimą ir sukelia insultą, akių problemas, infekcijas ir stiprų skausmą.
Jungtinės Karalystės vaistų priežiūros institucija praėjusį mėnesį patvirtino genų terapiją, kurioje naudojama CRISPR.
