Sveikatos apsaugos ministerija (SAM) dar kartą atkreipia dėmesį į tai, kad mato didžiules rizikas pacientams bei milžiniškus įsipareigojimus valstybei, kompensuojant šiuo metu nepagydomos ligos – mukopolisacharidozės gydymą pakaitine fermentų terapija – vaistiniu preparatu Galsulfaze (Naglazyme). Specialistų teigimu, ši terapija nėra veiksminga ir turinti daug nepageidaujamų poveikių pacientui. Valstybinės ligonių kasos duomenimis, minėta terapija šiuo metu yra brangiausias kompensuoti prašomas vaistas. Vidutinė jo kaina metams, vienam 40 kg sveriančiam pacientui yra apie 2,5 mln. Litų.
Sveikatos apsaugos ministras Raimondas Šukys pažymi, kad per pastaruosius metus šią problemą dalykiškai ir atsakingai ne kartą svarstė iš autoritetingų specialistų, medikų, pacientų, farmacininkų, visuomenės atstovų sudarytos komisijos. Apie jų sprendimus informuoti ir pacientai, ir vaistų gamintojai, ir žiniasklaida.
„Galiu tik apgailestauti, kad Seimo kontrolierius prieš viešai reikalaudamas pasiaiškinimų, nepasivargino pasidomėti prieinama gausia vieša informacija tiek apie pačią ligą, tiek apie galimybes ją gydyti, tiek apie Lietuvos sveikatos specialistų požiūrį į terapinius vaistus ligos pasireiškimams mažinti bei derybas su šių vaistų pardavėjais. Dar labiau glumina, kad vos paskelbęs apie neva 3 mėnesius truksiantį tyrimą Seimo kontrolierius, viešuose komentaruose jau daro apibendrinimus ir formuluoja išvadas“, – pastebi sveikatos apsaugos ministras Raimondas Šukys.
SAM informuoja, kad Mukopolisacharidozė yra genetinė liga, priskiriama retų ligų grupei ir gydymo nuo jos šiuo metu dar nėra. Šiai ligai būdingi įvairių organizmo sistemų pažeidimai – širdies, stuburo, sąnarių, galvos smegenų, akių, skrandžio ir žarnyno disfunkcija.
Lietuvoje, kaip ir daugelyje Europos Sąjungos bei pasaulio šalių, taikomas tik simptominis gydymas ligos pasireiškimui mažinti.
Valstybinės ligonių kasos duomenimis, Galsulfaze (Naglazyme) yra šiuo metu brangiausias kompensuoti prašomas vaistas. Vidutinė jo kaina metams, vienam 40 kg sveriančiam pacientui yra apie 2,5 mln. Litų. Šiuo metu Lietuvoje yra 9 pacientai, sergantys VI tipo mukopolisacharidoze, kuriems galėtų būti taikomas gydymas vaistiniu preparatu Galsulfaze (Naglazyme). Visų pacientų gydymo išlaidos kasmet sudarytų daugiau kaip 30 mln. litų.
Atkreiptinas dėmesys į tai, kad PSDF biudžeto lėšos labai retoms ir retoms ligoms bei būklėms gydyti, taip pat nenumatytiems atvejams, yra ribotos: 2010 m. jos sudarė iš viso 11 mln. Lt, 2011 m. — 16,9 mln. Lt, 2012 m. sudaro 10 mln. litų.
Ypač svarbu pažymėti, kad 2012 m. PSDF biudžeto lėšos, skirtos nenumatytiems atvejams ir retoms ligoms bei būklėms gydyti, yra naudojamos apie 800 pacientų, sergančių labai retomis ir retomis ligomis bei būklėmis, taip pat sunkiausiomis onkologinėmis ligomis, tęstiniam gydymui užtikrinti.
Centralizuotai perkamų vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių sąrašo sudarymo komisija dar 2011 m. pakartotinai išnagrinėjo vaisto gamintojų „BioMarin Europe Ltd.“ paraišką dėl vadinamosios pakaitinės fermentų terapijos, vaistinio preparato Galsulfaze (Naglazyme), skirto VI tipo mukopolisacharidozei gydyti, įtraukimo į 2012 m. centralizuotai perkamų vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių sąrašą.
Komisija, priimdama sprendimą nekompensuoti vaistinio preparato Galsulfaze (Naglazyme) įsigijimo išlaidų iš Privalomojo sveikatos draudimo fondo (PSDF) biudžeto lėšų, skirtų nenumatytiems atvejams ir retoms ligoms bei būklėms gydyti, įvertino tai, kad farmakoekonominė ir terapinė šio vaisto vertė yra labai maža, nepakankama įgimtai genetinei ligai išgydyti. Kita vertus, šio nepakankamai veiksmingo gydymo išlaidos yra itin didelės be to, vaistas turi būti dozuojamas pagal paciento svorį, tad šios išlaidos didėtų pacientui augant. Gydymas yra nuolatinis ir ilgalaikis.
Atkreiptinas dėmesys, kad gydymas šiuo preparatu neapsaugoja nuo mukopolisacharidozės progresavimo. Šio vaistinio preparato pagrindinis veiksmingumo rodiklis yra atstumas, kurį pacientas gali nueiti po 24 gydymo savaičių. Šis preparatas taip pat pasižymi daugybe nepageidaujamų reakcijų: labai dažnomis infekcijomis, nervų sistemos, akių, ausų, kraujagyslių, kvėpavimo sistemos, virškinamojo trakto, odos ir poodinio audinio sutrikimais, sunkia alergija. Pasaulinių klinikinių vaisto tyrimo metu visi 39 pacientai, dalyvavę tyrime patyrė aukščiau minėtus nepageidaujamus vaisto šalutinius poveikius.
Specialistų nuomone vaistinio preparato Galsulfaze (Naglazyme) veiksmingumui ir saugumui įvertinti būtina atlikti papildomus tęstinius tyrimus, t. y. šio vaisto terapinis veiksmingumas ir saugumas dar galutinai neištirtas.
SAM turimais duomenimis, Estija, Latvija nėra gavę kreipimųsi ir nekompensuoja Galsulfase (Naglazyme), Lenkija kompensuoja tik gydymą stacionare. Yra buvę ir epizodinio gydymo atvejų, kada pacientams minėtas vaistinis preparatas bandomas paskirti trumpą laiką.
Nepaisant to, Sveikatos apsaugos ministerija, atidžiai stebės vaisto gamintojų „BioMarin Europe Ltd.“ akciją vienai VI tipo mukopolisacharidoze sergančiai pacientei pusmečiui skirti Galsulfaze (Naglazyme) vaistus. Esant teigiamiems gydymo rezultatams, būtų svarstoma galimybė pacientei užtikrinti tęstinį gydymą.
