Nuo 1992 m. JAV Maisto ir vaistų administracijos (FDA) pagreitinto patvirtinimo programa, sukurta reaguojant į ŽIV/AIDS epidemiją devintajame dešimtmetyje ir dešimtojo dešimtmečio pradžioje, leidžia anksčiau patvirtinti vaistus, kuriais gydomos sunkios ligos, pvz., vėžys.
Skaičiuojama, kad JAV šiuo metu trečdalis visų onkologinių vaistų patvirtinimų suteikiami pagal pagreitinto patvirtinimo programą, o daugiau kaip 80 proc. visų pagreitintų patvirtinimų suteikiami vėžio gydymui.
Tačiau greitesnis patvirtinimas remiasi pakaitiniais vaisto veiksmingumo rodikliais, kurie, kaip manoma, leidžia prognozuoti klinikinę naudą, tačiau tiesioginės naudos pacientams neišmatuoja. Pavyzdžiui, cholesterolio kiekis yra surogatinis širdies ligų žymuo, tačiau farmacijos bendrovės turi įrodyti, kad naujai patvirtintas vaistas apsaugo nuo mirties nuo širdies ligų.
Atliekant vėžio tyrimus ideali klinikinė baigtis yra ta, kad pacientai, taikant tam tikrą gydymą, gyvena ilgiau (tai – vadinamasis bendrasis išgyvenamumas). Tačiau tyrimuose dažnai naudojamas pakaitinis rodiklis – išgyvenamumas be ligos progresavimo, t.y. kiek laiko žmogus gyvena sirgdamas vėžiu, kol jo būklė pablogėja.
Bostono Brighamo ligoninės gydytojai tyrėjai, analizuodami FDA per pastarąjį dešimtmetį pagreitintai patvirtintus vaistus nuo vėžio, pratęsė tyrimus, kuriuose jau anksčiau buvo kruopščiai analizuojami šios programos, rezultatai. Programa jau seniau buvo kritikuojama dėl to, kad brangiems ir neaiškios naudos vaistams taikomi žemesni reguliavimo standartai.
Gauti duomenys šokiruoja ir liūdina
„Nors pagreitintas vaisto patvirtinimas gali būti naudingas, kai kurie vaistai nuo vėžio iš tiesų neduoda laukiamo rezultato, t.y. nepadeda prailginti pacientų gyvenimą ar pagerinti jų gyvenimo kokybę“, – savo paskelbtame moksliniame straipsnyje rašo epidemiologas Ianas Liu ir jo kolegos.
Kaip nustatė tyrėjai, 41 proc. JAV rinkoje esančių vaistų nuo vėžio, t.y. 19 iš 46 vaistų nuo vėžio, kuriems per pastrąjį dešimtmetį buvo suteiktas greitesnis patvirtinimas, nepratęsė pacientų gyvenimo ir nepagerino jų gyvenimo kokybės.
Pridėjus septynis atliekamus tyrimus, kurių galutinių rezultatų dar nėra, šis skaičius išauga iki 57 proc. vaistų nuo vėžio, kuriems suteiktas greitasis patvirtinimas, ir penkerius metus po patvirtinimo jie nedavė naudos.
Onkologinių ligų gydymui skirti vaistai – ne vieninteliai, kurių nauda abejojama. 2021 m. FDA sprendimu buvo patvirtintas adukanumabas – antikūnas Alzheimerio ligai gydyti, kuris išvalė su liga susijusius baltymų gumulėlius, bet nesulėtino pažinimo funkcijų mažėjimo.
Šiais metais jo gamintoja „Biogen“, nurodydama kitus prioritetus, nutrauks adukanumabo gamybą.
Tikimasi, kad tokių atvejų sumažės, pakeitus FDA vaistų tvirtinimo tvarką. 2022 m. birželį JAV vyriausybė jau priėmė teisės aktų reformas, susijusias su pagreitintu patvirtinimo būdu, kurios, pasak mokslininkų, buvo „seniai pribrendusios." Koks bus šių reformų poveikis, parodys laikas.
Situacija JAV tiesiogiai neliečia Europoje egzistuojančio sunkių ligų gydymo. Visgi, tai susiję, nes vėžio, taip pat Alzheimerio gydymo naujovės aktualios visam pasauliui. Taigi, ir nauji medikamentai, gydymo būdai, kad ir kur būtų atrasti ir taikomi, sulaukia daug dėmesio.
Tyrimas paskelbtas žurnale „Journal of the American Medical Association“.
