Ivakaftoras, tezakaftoras ir eleksakaftoras su ivakaftoru (Kaftrio su Kalydeco) pagal registruotas indikacijas galės būti skiriami 6 metų ir vyresniems pacientams, sergantiems cistine fibroze, kuriems yra nustatyta bent viena CFTR geno F508del mutacija.
Vaistai bus kompensuojami pacientams, kuriems jų reikia labiausiai ir kurie atitinka nustatytas papildomas skyrimo sąlygas. Jos buvo išgrynintos kartu su sveikatos priežiūros specialistais, atsižvelgiant į valstybės finansines galimybes.
Valstybinės ligonių kasos skaičiavimais, prognozuojamos PSDF biudžeto išlaidos vaistiniams preparatams Kaftrio ir Kalydeco sudarytų apie 6,13–8,41 mln. Eur pirmaisiais–penktaisiais šių vaistinių preparatų kompensavimo metais, jei jais būtų gydomi 35–48 pacientai.
Cistinė fibrozė yra reta genetinė liga, kai sutrikus liaukų veiklai pažeidžiamos kitų organų, tokių kaip plaučiai arba kasa, funkcijos. Nuo 2022 metų sausio visi naujagimiai Lietuvoje yra tiriami dėl šios retos ligos.
Cistinės fibrozės gydymui šiuo metu yra kompensuojami sistemiškai veikiantys antibakteriniai vaistai, kvėpavimo sistemą veikiantys vaistai, fermentų preparatai – iš viso 11 veikliųjų medžiagų. 2023 m. kompensuojamaisiais vaistais iš Kompensuojamųjų vaistų A sąrašo nuo cistinės fibrozės buvo gydytas 71 pacientas. Privalomojo sveikatos draudimo fondo išlaidos šiems vaistams kompensuoti sudarė 239,77 tūkst. eurų.
