Vilniaus universiteto Biotechnologijos instituto biochemiko dr. Virginijaus Šikšnio vadovaujamos komandos atrasta genų karpymo ir įterpimo technika yra pakankamai paprasta bei nebrangi, todėl eksperimentai laboratorijose dygsta lyg grybai po lietaus.
Daugumos mokslinių eksperimentų rezultatai daug žadantys – galbūt netrukus pavyks išgydyti iki šiol mirtinomis laikytas ligas. Žemiau pateikiame daugiausiai vilčių teikiančius mokslinius tyrimus, kuriuose naudotas CRISPR/Cas9 metodas leidžia mokslininkams tikėtis revoliucinių rezultatų ateityje.
Kova su ŽIV virusu
Pavasarį Pitsburgo ir Templo universitetų mokslininkams pirmą kartą pavyko sėkmingai panaudoti CRISPR genų „žirkles“ išimti ŽIV virusą trijų skirtingų gyvūnų ląstelių DNR ir sustabdyti viruso plitimą. Eksperimentas atliktas sėkmingai žmogaus imuninėse ląstelėse transplantuotose į peles tiek esant aktyviai, tiek latentinei viruso formai. Tai labai svarbus žingsnis link klinikinių tokio gydymo metodo tyrimų su žmonėmis.
Dirbtinė gyvybė
Šių metų pradžioje biomedicininių mokslinių tyrimų instituto „The Scripps Research Institute“ mokslininkai sugebėjo sukurti pirmą pusiau sintetinį organizmą. Tyrėjai sukūrė Escherichia coli bakterijos atmainą, savo DNR grandinėje turinčią dvi papildomas DNR bazes, pavadintas X ir Y. Įprastos gyvybės formos turi tik keturias bazes, žymimas keturiomis raidėmis: adeniną (A), citoziną (C), guaniną (G) ir timiną (T). Ankstesniuose bandymuose sintetiniai organizmai besidalindami netekdavo X ir Y bazių. CRISPR įrankiu tyrėjai išmokė naująsias bakterijas atpažinti tas ląsteles, kurios neturi X ir Y bazių, ir jas sunaikinti.
Vėžio gydymas
Pitsburgo universiteto mokslininkai gegužės mėnesį paskelbė, kad jiems pavyko CRISPR genetinio redagavimo įrankiu paveikti vėžinio auglio „valdymo centrą“. Pelėse atlikti eksperimentai parodė, kad šia technologija įmanoma sustabdyti auglių vystymosi tempą ir stipriai sumažinti pelių mirtingumą. Šiame tyrime CRISPR buvo nutaikytas į hibridinius genus, susidarančius, kai ląstelėje du skirtingi genai suformuoja naują geną – dėl ko ląstelė pradeda gaminti neįprastus baltymus, dažniausiai tampančius vėžio šaltiniu. Naudodami šią techniką, tyrėjai sukūrė specialius virusus, kurie naikino hibridinius genus į peles persodintose žmogaus kepenų ir prostatos ląstelėse.
Pagalba antibiotikams
Mokslininkai bando „apsukti“ CRISPR genetinio redagavimo metodą, norėdami sukurti virusus, galinčius žudyti ypatingai atsparias bakterijas. Tokios bakterijos yra atsparios bet kokiems žmogaus sukurtiems antibiotikams – jos atsirado mutuojant bakterijoms, dėl ko kai kurie mikroorganizmai išvystė imunitetą antibiotikams. Tad dabar mokslininkai bakterijų apsisaugojimo nuo bakteriofagų – virusų žudančių bakterijas – mechanizmą bando panaudoti tam, kad galėtų sukurti šiam mechanizmui atsparius virusus.
Mirtis uodams
Uodai iki šiol yra laikomi mirtiniausiais mūsų planetos sutvėrimais, nes dėl jų pernešamų ligų pasaulyje kasmet miršta trys ketvirčiai milijono žmonių. Todėl Kalifornijos universiteto mokslininkai, naudodami CRISPR įrankį bando pakeisti uodų genomą, kad jame atsirastų nevaisingumo genas. Tokie vabzdžiai susiporavę su įprastais uodais kitoms kartoms perduotų šį nevaisingumo geną, dėl ko stipriai sumažėtų palikuonių kitose kartose.
Įgimtų ligų gydymas
Emory universiteto (JAV) tyrėjams pavyko eksperimentas su pelėmis, kurio metu, naudojant CRISPR genų „žirkles“, buvo pristabdytas Hantingtono ligos progresas. Tai paveldimas ir mirtinas neurodegenratyvinis sutrikimas, kai smegenų ląstelės žūsta dėl toksiškų baltymų, atsirandančių organizme dėl Hantingtono geno mutacijos. Sutrikimas pasireiškia tik vidutiniame amžiuje, kai žmonės dažniausiai jau turi vaikų, kuriems būna perdavė ligą – iš pradžių paveikiama raumenų veiklą, o ligai progresuojant, atsiranda atminties sutrikimų bei kitų sutrikusio elgesio simptomų. Emory universiteto mokslininkai sugebėjo pakeisti geną, kuris yra atsakingas už toksiškų baltymų gamybą.
Žaliasis kuras
Nors šiuo metu CRISPR genų redagavimo įrankis dažniausiai naudojamas proveržiams biomedicinoje kurti, juo stipriai domisi ir kitų sričių mokslininkai. Štai bendrovės „Synthetic Genomics Inc“ tyrėjai bando karpyti ir dėlioti dumblių genus taip, kad šie gamintų dvigubai daugiau biodegalų nei natūraliai gamtoje randami tos pačios rūšies dumbliai. Dar daugiau, biodyzelino gamybos procese šie maži žali organizmai naudoja anglies dvideginį – tad jei mokslininkams pavyks, tokie dumbliai ne tik gamins ekologišką kurą, bet ir stabdys šiltnamio efektą sukeliančių dujų emisijas.
DNR atmintinė
Harvardo universiteto mokslininkų komandai neseniai pavyko – panaudojant CRISPR įrankį – gyvų Escherichia coli bakterijų DNR tarsi kietajame diske įrašyti ir iš jos atkurti pirmą pasaulyje nebyliojo kino filmą „Sallie Gardner at a Gallop“. Nors anksčiau mokslininkai DNR grandinėse jau yra užkodavę didžiulius kiekius duomenų, iki šiol dar niekam nebuvo pavykę to padaryti gyvuose organizmuose. Harvardo tyrėjai tikisi, kad tolimesniuose eksperimentuose jiems pavyks sukurti molekulinę „videokamerą“, kuria bus galima įrašyti ląstelėse vykstančius biologinius procesus.
STOP jungtukas
Visiems, kam jau šiaušiasi plaukai, pagalvojus ne tik apie galimybes, kurias įgalina CRISPR technologija, bet ir apokalipsės vizijas, kurioms sąlygas šis metodas sukuria, verta nurimti. Kalifornijos universiteto San Franciske mokslininkams pavyko sukurti specialius inhibitorius, kurie efektyviai sustabdo CRISPR mechanizmo veikimą. Tad dabar tyrėjai visada turės avarinį „stop mygtuką“ tiems atvejams, jei netyčia kokiame nors eksperimente šios genetinės „žirklės“ taptų nevaldomos.
