Jau kurį laiką Lietuvos ligoniai pavydžiai gali dairytis net į latvius. Šiandien Lietuvoje vaistai „Kaftrio“ dar nėra kompensuojami, bet šalis yra arčiausiai stebuklo, valstybė pasiryžo juos įrašyti į kompensuojamųjų vaistų sąrašą ir pacientus šie vaistai gali pasiekti jau rugpjūtį. Tiesa, Mildai savo stebuklo teks dar palaukti, nes, dėl numatomų išlaidų, kol kas vaistas bus kompensuojamas tik pacientams, kurie yra vyresni nei šešerių.
Tyrime, kurį 15min atliko kartu su „Investigate Europe“ bei 20 kitų šalių žurnalistų, aiškinamasi, kodėl inovatyvių vaistų prieinamumas įvairiose šalyse taip smarkiai skiriasi. Lietuva pagal naujausių medikamentų prieinamumą įvairiais pjūviais, palyginti su kitomis Europos šalimis, rikiuojasi gale. Vertinant situaciją daugelyje šalių, matyti, kad pacientų nelygybę kovojant su onkologinėmis bei kitomis retomis ligoms nulemia slapti farmacijos įmonių susitarimai, o Lietuvoje – ir valdžios institucijų negebėjimas vykdyti savo pačios įsakymų.
Pirmus du tyrimo straipsnius galite skaityti čia:
Išrūšiuoti pacientai
Tai, kad gyvename viename žemyne, visi kartu priklausome Europos Sąjungai, neužtikrina mūsų, lietuvių, galimybės gauti inovatyviausią gydymą ištikus retai ar net mirtinai ligai. Tokį gydymą, kurį be jokios abejonės gauna vokiečiai, o kartais ir latviai. Cistinė fibrozė – sunki ir reta genetinė liga, kuri dažniausiai neleidžia pacientams peržengti 18–25 metų slenksčio.
Visiškai pagydyti šios ligos kol kas neįmanoma, tačiau nuo 2012 m. Europos Sąjungoje buvo patvirtinti daug ką keičiantys vaistai, vadinamieji genų moduliatoriai. Šiuo metu rinkai pateikti ketveri vaistai įskaitant naujausius, vadinamus net stebuklingais – „Kaftrio“ ir „Kalydeco“. Medikamentai ne tik labai pagerina pacientų gyvenimo kokybę, bet ir prailgina ligonių gyvenimą. Tiesiogine to žodžio prasme, cistine fibroze sergantiems pacientams jie yra išgyvenimo vaistai.
Bėda tik ta, kad stebuklingo vaisto prieinamumas skirtingų šalių gyventojams yra nevienodas. „Vertex“ kompanija yra vienintelė gaminanti šiuos vaistus, taigi turi išskirtinį monopolį, o tai nulemia, jog vaistai – itin brangūs. Kadangi dėl kainų šalys derasi konfidencialiomis sąlygomis, tikroji jų kaina kiekvienoje šalyje nėra žinoma, bet, „Investigate Europe“ duomenimis, ji gali skirtis net kartais. Negana to, įmonė nelinkusi eiti į lanksčias derybas, ir net kainos su „nuolaidomis“ dažnai yra tokios, kad mažesnės ekonominės galios šalys sunkiai gali savo pacientams padovanoti gyvenimo stebuklą.
Pavyzdžiui, šiandien sergantiems cistine fibroze Lietuvoje „Kaftrio“ nekompensuojamas, o Latvijoje – taip.
Tiesa, nepaisant to, net ir tokio brangaus vaisto kompensavimas neretai yra ir valstybės prioritetų klausimas, mat, pavyzdžiui, šiandien sergantiems cistine fibroze Lietuvoje „Kaftrio“ nekompensuojamas, o Latvijoje – taip. Lietuvos cistinės fibrozės asociacijos prezidentė Lijana Kazlauskienė ne kartą viešai yra kalbėjusi, kad tai yra šia liga sergančių pacientų diskriminavimas.
Negauna vaistų, nes gyvena Lietuvoje
Kaip ir dauguma cistine fibroze sergančių vaikų, Milda visą gyvenimą kosėjo ir stengėsi priaugti svorio. Dėl šios genetinės ligos gleivės užkemša ir pažeidžia plaučius, todėl ligoniai linkę į infekcijas. „Žiūrėk, aš stipri!“ – sako trimetė, čiulpdama buteliuką, susisukusi ant sofos šalia mamos. Gėrime yra maistinių medžiagų, kurių jai reikia kovojant su liga. Tai kasdienės rutinos, kurią sudaro dvi valandos fizioterapijos, virškinimą lengvinančios tabletės, o blogiausiu atveju – antibiotikai ir vizitai į ligoninę, dalis. „Taip, tu esi stipri“, – ramina jos mama Urtė Gylienė.
Nors galima pasidžiaugti, kad pasaulis atrado, kaip suvaldyti šią klastingą ligą, Gylių šeimos nelaimei, jie gyvena Lietuvoje, kur šie vaistai kol kas nekompensuojami. Medikamentai jau sėkmingai skiriami didžiojoje Europos dalyje, tačiau dar yra tokių šalių, kur kompensuojamų vaistų sąraše šių medikamentų nėra. „Investigate Europe“ ir partnerių tyrimas parodė, kad skurdesnės šalys už tą patį vaistą neretai priverstos mokėti gerokai didesnius pinigus.
Sergančiųjų cistine fibroze situacija yra labai liūdna, sako mažosios Mildos mama: „Kadangi iš aukštas pajamas gaunančių Europos sąjungos šalių Lietuvos pacientai yra vieninteliai, kurie dėl pernelyg didelės jų kainos vis dar neturi prieigos prie gyvenimus transformuojančių vaistų, kitaip vadinamų genų moduliatorių.“
Cistine fibroze sergantys pacientai kasdien kovoja dėl savo gyvybių, sako U. Gylienė. Nuolatinis įvairių vaistų vartojimas, inhaliacijos, fizioterapija ir kitos terapijos atima valandų valandas iš kiekvienos gyvenimo dienos. Kitų sveikatos būklė, pasak pašnekovės, tokia prasta, kad realiai skaičiuojami ne mėnesiai, o dienos ar net valandos.
Kai kurių sveikatos būklė tokia prasta, kad realiai skaičiuojami ne mėnesiai, o dienos ar net valandos.
„Vaikai, paaugliai, užuot gyvenę nerūpestingai ir leidę su draugais, užsiėmę mėgstama veikla, du trečdalius laiko praleidžia ligoninėse, kentėdami skausmingas kasdienes procedūras, kai kurioms iš jų reikalinga bendrinė nejautra ar sedacija.
Pati auginu šia reta liga sergančią 3,5 metų dukrytę Mildą. Būtent ji yra mano varomoji jėga kovoti už Lietuvos ir pasaulio vaikus. Pagrindine priežastis, kodėl daugybė pacientų negali gauti šių vaistų, tai – monopolininkės vaistų gamintojos „Vertex Pharmaceuticals“ nustatytos aukštos kainos“, – kalbėjo U.Gylienė.
Liūdniausia, atvirai kalbėjo moteris, kai žinai, kad pasaulyje cistinės fibrozės pacientai jau kelis metus gyvena normalų gyvenimą su tikrai šviesiu rytojumi, o tau, deja, ne taip pasisekė, nes gimei šalyje, kuri negali įsigyti tų fantastiškų vaistų: „Ir kuo anksčiau pradedamas taikyti gydymas genų moduliatoriais, tuo didesnė tikimybė, kad tokie pacientai galės išgyventi iki 70 ir net daugiau pilnavertiškų metų, nes jų organizmas dar nebus stipriai pažeistas nuolat progresuojančios ligos.“
„European Cystic Fibrosis Society“ (ECFS) konferencijos metu, buvo pranešta, kad nuo liepos 1 dienos, Estijos gyventojai jau pradės gauti genų moduliatorius. Anot U. Gylienės, juos gaus ir visi 2 metų sulaukę pacientai, turintys bent vieną DelF508 mutaciją.
Tokių pokyčių moteris tikisi ir Lietuvoje, mat kol kas šalyje pasiryžta kompensuoti vaistus tik vyresniems nei 6 metų pacientams. „Tai reiškia dar daugiau mirčių sužalotų šeimų likimų. Aš labai viliuosi, kad „Vertex“ sumažins kainą ir Lietuvos pacientai artimiausiu metu galės gauti „Kaftrio“. Nes tai yra didžiausias mūsų noras ir siekiamybė. Cistine fibroze sergančių pacientų gyvybės negali būti paverstos išpirka dėl pelno siekiančių vaistų kompanijos sprendimų.“
„Investigate Europe“ Vakarų Europoje palygino „Vertex“ vietos pajamas su oficialiu bendrovės vaistus vartojančių pacientų skaičiumi 2022 m. Apskaičiuota, kad vidutiniškai vienam pacientui per metus tenka apie 71 000 eurų (be PVM) Prancūzijoje, 81 000 eurų Italijoje, 87 000 eurų Ispanijoje ir 88 000 eurų Nyderlanduose.
Ispanijoje 2022 m. atlikus vieno regiono finansų auditą paaiškėjo, kad valstybė išsiderėjo 51–74 proc. nuolaidą „Kaftrio“ vaistams, priklausomai nuo perkamo kiekio. Ten, pasak auditorių, vaisto dėžutė kainuoja ne daugiau kaip 5 200 eurų. Prancūzijos vyriausybės duomenys rodo, kad nuo 2021 m. sveikatos priežiūros sistema naudojosi 51 proc. nuolaida nuo visų genų moduliatorių pajamų.
Išganingas rugpjūtis?
Po kelerius metus trukusių bandymų išsiderėti geresnę kainą Lietuvos vyriausybė balandžio mėn. pareiškė, kad yra pasirengusi sumokėti iki 8,4 mln. eurų už „Kaftrio“ ir „Kalydeco“ skyrimą ne daugiau kaip 48 pacientams. Dėl numatomų išlaidų iš pradžių bus gydomi tik labiausiai sergantys šešerių metų ir vyresni pacientai, tai sudaro maždaug pusę Lietuvoje šia liga sergančių žmonių.
Tai reiškia, kad mažoji Milda turės toliau būti kasdien gydoma atliekamu plaučių drenažu. „Yra tiek daug vaikų, kurie nebegali laukti nė dienos. Aš labai pykstu, nes „Vertex“ gamina vaistą, kuris yra neprieinamas“, – sako mergaitės mama. Europoje cistine fibroze serga apie 54 tūkst. žmonių, o 2022 m. daugiau nei pusė su ja susijusių mirčių buvo tarp 18–39 metų amžiaus žmonių.
Pagrindinis iššūkis toks, kad vyko labai ilgas derybinis procesas.
Sveikatos apsaugos ministerijos Vaistų kainodaros ir kompensavimo skyrius vedėja Ieva Greičiūtė-Kuprijanov 15min tikino, kad vaistų, skirtų cistinei fibrozei gydyti, kompensavimas galėtų prasidėti jau rugpjūtį.
„Vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių komisija 2024 m. birželio 6 d. posėdyje priėmė sprendimą dėl vaistų, įrašytų į Rezervinį vaistų sąrašą, perkėlimo į Ligų ir kompensuojamųjų vaistų joms gydyti sąrašą (A sąrašą). Komisija nusprendė siūlyti ministrui nuo rugpjūčio 1 d. kompensuoti 4 vaistinius preparatus, skirtus cistinei fibrozei, ūminei mieloidinei leukemijai, prostatos vėžiui ir lokaliai progresavusiai arba metastazavusiai urotelio karcinomai gydyti. Vaistai pradės būti kompensuojami tik tada, kai pareiškėjai pasirašys su Valstybine ligonių kasa gydymo prieinamumo gerinimo ir rizikos pasidalijimo sutartis“, – tikino pašnekovė.
I. Greičiūtė-Kuprijanov priminė, kad komisija priėmė sprendimą įrašyti vaistą cistinei fibrozei gydyti į rezervinį sąrašą balandžio 18 d., su sąlyga, kad farmacijos kompanija pasirašys sutartį.
„(...) Dabar, jei kompanija iki rugpjūčio 1 d. pasirašys susitarimus su Valstybine ligonių kasa, tai tas vaistas bus įrašomas į A sąrašą ir toliau keliaus į kainyną. Dabar visos galimybės pradėti kompensuoti yra kompanijos rankose“ – komentavo I.Greičiūtė-Kuprijanov.
„Pagrindinis iššūkis toks, kad vyko labai ilgas derybinis procesas. Paties proceso negaliu komentuoti, bet pagal laiko tarpą galima matyti, kad jis buvo ilgas ir posėdžių skaičius – kiek buvo susitikta su pareiškėju – didelis. Esminis iššūkis, kad pareiškėjas nenuleido kainos tiek, kad jis atitiktų referentinę kaštų naudingumo vertę.
Nuolaida derybų metu buvo ganėtinai maža, tačiau komisija įvertino būtent vaisto poreikį, kadangi šiuo metu pacientai negauna jokio simptominio gydymo. Dabar gydoma tik mažinant komplikacijas – antibiotikai, kasos fermentai ir pan. Vadovaudamasi šiuo nepatenkintu gydymo poreikiu ir įvertinusi dar kitus niuansus, komisija priėmė sprendimą ir įrašė į rezervinį vaistų sąrašą.
Komisijai tai buvo didelis iššūkis, nes vaistas yra labai brangus. Mūsų tikslas yra užtikrinti visų pacientų vaistų prieinamumą, neišskiriant pacientų pagal ligas, taigi šiuo atveju buvo daug diskusijų – ir su specialistais, tai buvo ilgai gvildentas klausimas, turėjęs daug iššūkių, turėjome įvertinti visus aspektus“, – sakė ji.
Komisija įvertino būtent vaisto poreikį, kadangi šiuo metu pacientai negauna jokio simptominio gydymo.
Ne vieninteliai
„Kaftrio“ prieinamumą savo pacientams dar neseniai sprendė ir Lenkija. Tiesa, šį vaistą kaimyninėje šalyje gali vartoti tik vyresni nei 12 metų pacientai, nes dėl kainos jaunesniems nebuvo susitarta. Šią vasarą „Kaftrio“ pagaliau pradės kompensuoti ir Estija.
Kreipdamasi į valstybes, „Vertex“ gali prašyti daugiau nei 200 tūkst. eurų vienam pacientui per metus. Įvairūs derybininkai tiek iš turtingesnių, tiek iš skurdesnių šalių „Investigate Europe“ žurnalistams ir tyrimo partneriams pasakojo, kad dėl šių vaistų valstybes labai spaudžia žiniasklaida ir pacientų organizacijos, o tai stiprina bendrovės derybines pozicijas.
Tuo tarpu „Vertex“ atstovai komentuoti atskiras kainas šalims ar netikslumus atsisakė, tik pabrėžė, kad medikamentų kaina yra pagrįsta: „Mūsų vaistų kaina pagrįsta jų naujovėmis ir verte, kurią jie suteikia cistinės fibrozės bendruomenei, slaugytojams ir sveikatos priežiūros sistemoms.“
Pavyzdžių, kai dėl ambicingų derybų su farmacijos kompanijomis ant plauko pakimba daugelio žmonių gyvybės, ne vienas – tarp jų ir Airija. Dėl „Vertex“ ginčo su vyriausybe medikamento „Kaftrio“ 2022 m. negalėjo gauti 35 šalies vaikai, nes jų geno mutacija nebuvo įtraukta į ankstesnę sutartį, o už įtraukimą „Vertex“ reikalavo papildomo apmokėjimo. Praėjo beveik metai, kol vaikai galiausiai gavo vaistą.
„Tai buvo siaubinga – 11 mėnesių kankinimų ir kasdienių verksmų. Viskas priklausė tik nuo „Vertex“ pinigų. Čia nėra nieko asmeniško. Nieko medicininio. Tik pinigai ir jų kišenių pildymas. Tai bjauru“, – pasakoja Gràinne Uí Lúing, kurios dvi dukros nukentėjo nuo vėlavimo.
Dabar seserys vėl spinduliuoja ir žaidžia šachmatais, jos kalbasi apie būsimą kelionę į Hario Poterio studijas Londone, apie kurią anksčiau negalėjo nė svajoti. Caoimhe ir Fiadh neseniai atšventė pirmąsias gydymo metines ir dabar jaučiasi neįtikėtinai gerai.
„Vertex“ finansiniai ryšiai su Airija yra glaudesni nei iš pacientų gaunamos pajamos. Ši mokesčių atžvilgiu palanki jurisdikcija yra kertinis grupės įmonių struktūros Europoje akmuo. Visi jos pardavimai ES – beveik 2 mlrd. JAV dolerių 2022 m. – vyksta per Airijos holdingą. Todėl „Vertex“ ES šalyse fiksuoja mažai pelno. 2022 m. bendrovė Italijoje sumokėjo 2 mln. eurų pelno mokesčio, nors jos pajamos siekė 223 mln. eurų. Ispanijoje ši suma siekė 877 tūkst. eurų, kai apyvarta siekė 115 mln. eurų.
Didžiuliai pelnai
Labai paklausūs vaistai pradėti gaminti 2000 m., kai pelno nesiekiantis Cistinės fibrozės fondas sutiko finansuoti JAV farmacijos įmonę „Aurora Biosciences“, kad ši atrastų naujų vaistų nuo šios ligos. Po metų „Vertex“ nusipirko „Aurora“ ir tęsė partnerystę.
Pagal susitarimą Cistinės fibrozės fondas į kompanijos medikamentų kūrimą investavo 150 mln. JAV dolerių manais už teisę gauti autorinį atlyginimą nuo būsimų pardavimų. Paprasčiau tariant, buvo sutarta, kad „Vertex“ valdys patentus ir prekiaus vaistais, o pelno nesiekiantis fondas gaus dalį visų būsimų pajamų.
„Įmonė drąsiai į tai investavo, bet tai padarė tik todėl, kad Cistinės fibrozės fondas pasiūlė pinigų“, – sako profesorius Martinas Hugas, Freiburgo universitetinės ligoninės (Vokietija) vyriausiasis vaistininkas.
„Vertex“ tikina, kad „iš viso į cistinės fibrozės mokslinius tyrimus ir plėtrą investavo daugiau nei 10 mlrd. dolerių. „Per pastaruosius 10 metų į mokslinius tyrimus ir plėtrą investavome daugiau nei 70 proc. savo veiklos išlaidų.“
Atmetus mokslinius tyrimus ir technologinę plėtrą, remiantis naujausių „Vertex“ finansinių ataskaitų analize, tik apie 4 proc. sumos, kurią „Vertex“ gauna už savo vaistus, sudaro gamybos sąnaudos. Kompanija 2023 m. tablečių gamybai išleido apie 400 mln. dolerių. Pasaulyje jų pardavė už 9,8 mlrd. dolerių.
Kitas išlaidas, susijusias su vaistų pardavimu, ji patyrė dėl autorinio atlyginimo sutarties su Cistinės fibrozės fondu. Tiesa, pelno nesiekiantis fondas nebėra naudos gavėjas.
Kompanija 2023 m. tablečių gamybai išleido apie 400 mln. dolerių. Pasaulyje jų pardavė už 9,8 mlrd. dolerių.
Nuo 2014 m. iki 2020 m. „Royalty Pharma“ nusipirko fondo teises į autorinius atlyginimus beveik už 4 mlrd. dolerių. Niujorko biržoje kotiruojama investicinė įmonė dabar neribotam laikui į savo kišenes įsidėjo devynis procentus visų genų moduliatorių pajamų visame pasaulyje.
Vos per septynerius metus, kaip rodo jos sąskaitos, ji susižėrė daugiau kaip 4 mlrd. dolerių. Sandoris buvo dar pelningesnis, nes „Royalty Pharma“ moka nulinį pelno mokestį daugybėje įmonių, įsikūrusių tokiuose mokesčių rojuose kaip Airija ir Delaveras.
Finansiniai duomenys nėra vienintelis būdas atskleisti tikrąsias genų moduliatorių sąnaudas. Dr. Andrew Hillas, britų mokslininkas ir Pasaulio sveikatos organizacijos patarėjas, importo ir eksporto duomenų bazėse stebi „Vertex“ žaliavų siuntas. Stebėdama jų vertę, jo komanda apskaičiavo, kad „Kaftrio“ būtų galima gaminti vos už 5 600 JAV dolerių vienam pacientui per metus ir tai vis tiek būtų pelninga.
„Manau, kad tai piktina, jei vaistų kompanija taip ryžtasi gauti net ekonomiškai neefektyvią kainą ir leisti mirti vaikams, – sako jis. –Tačiau „Vertex“ turi monopolį, todėl šalis gali rinktis: arba jūs perkate šį vaistą už „Vertex“ kainą, arba negaunate nieko ir kenčia jūsų vaikai.
„Vertex“ teigė, kad šiame straipsnyje nurodytos gamybos sąnaudos yra netikslios. „Be to, šių vaistų kainą lemia ne gamybos sąnaudos, o investicijos į jų kūrimą, prisiimta rizika ir jų vertė pacientams bei sveikatos priežiūros sistemai“, – pridūrė atstovas spaudai.
„2018–2023 m. laikotarpiu ‚Vertex“ sumokėjo milijardus dolerių pelno mokesčių“, – sakė bendrovės atstovas spaudai ir pridūrė, kad grupė laikosi visų informacijos atskleidimo reikalavimų.
Visame pasaulyje „Vertex“ pernai sumokėjo daugiau kaip 760 mln. dolerių pelno mokesčio, t. y. 17,4 proc. tarifą, todėl jos grynasis pelnas siekė 3,6 mlrd. dolerių. Savo investuotojams ji atsilygino 427 mln. dolerių vertės akcijų išpirkimu, o generaliniam direktoriui įteikė 20 mln. dolerių.
Vėliau šiais metais „Vertex“ sieks gauti teisinį patvirtinimą penktajam cistinės fibrozės medikamentui, vadinamam „Vanza Triple“. Kai kurie analitikai mano, kad jis galėtų atnešti beveik 10 mlrd. dolerių metinių pajamų.
Apskaičiuota, kad 2022 m. iš 100 000 pacientų, kuriems pasaulyje diagnozuota cistinė fibrozė, tik 12 proc. gali vartoti „Kaftrio“.
Vis dėlto, kaip ir prieš tai buvę keturi gydymo būdai, prieinamumas bus problema. Vidutinių pajamų šalims, tokioms kaip Indija ir Pietų Afrika, taip pat neleidžiama įsigyti šio vaisto, o vienas Pietų Afrikos pacientas padavė įmonę į teismą dėl piktnaudžiavimo patentais ir žmogaus teisių pažeidimo.
Kompanija „Vertex“ vykdo bandomąją programą, pagal kurią 12 šalių dovanoja nemokamas „Kaftrio“ atsargas, tačiau atsisakė nurodyti, kiek pacientų pasinaudojo šia programa. Įmonė pridūrė, kad du trečdaliai pacientų visame pasaulyje vartoja jos vaistus, o šis procentas maskuoja plačiai paplitusį „Kaftrio“ neprieinamumą. Apskaičiuota, kad 2022 m. iš 100 000 pacientų, kuriems pasaulyje diagnozuota cistinė fibrozė, tik 12 proc. gali vartoti „Kaftrio“.
