Už kompanijos „Bluebird Bio“ sukurtą genų terapiją „LentiGlobin“, skirtą gydyti retą paveldimą kraujo ligą, pacientai galės sumokėti per penkerių metų laikotarpį, be to, kasmetinės įmokos priklausys nuo gydymo efektyvumo. Nors bendrovė neatskleidžia, kiek kainuos naujoji terapija, visgi jos atstovas Nickas Leschly teigia, kad pacientai sumokės mažiau nei 2,1 mln. JAV dolerių – ši suma įvardinama kaip tikroji jos vertė, suskaičiuota įvertinant pagerėjusią pacientų gyvenimo kokybę, ilgesnę trukmę bei sutaupytas lėšas tradiciniams vaistams.
Ši genų terapija bus skirta gydyti beta talasemiją, retą kraujo ligą, sukeliamą netinkamai veikiančio geno, dėl kurio sutrinka hemoglobino, kraujo kūnelio, atsakingo už deguonies transportavimą, gamyba. Šis sutrikimas ilgainiui gali sukelti stiprią anemiją, bendrą nuovargį bei žalą vidaus organams. Ypač sunkia forma sergantys pacientai dažnai miršta nesulaukę 30 metų – skaičiuojama, kad visame pasaulyje dėl šios ligos kenčia apie 300 tūkst. pacientų.
Šiuo metu beta talasemija gydoma reguliariai perpilant kraują – nemaloni ir varginanti procedūra, kuri taip pat gali turėti mirtinas pasekmes. Efektyvesnis gydymo būdas – kaulų čiulpų persodinimas – turi esminį trūkumą, nes pacientams sudėtinga surasti tinkamus donorus. „Bluebird Bio“ skaičiavimais, šios ligos gydymas pacientams Europoje kainuoja apie 30–40 tūkst. eurų per metus, o JAV netgi siekia iki 130 tūkst. dolerių.
Biotechnologijų kompanijos sukurta terapija leidžia pakeisti neveikiančius genus naujais – tam reikia vieno kraujo įpylimo. Kol kas atlikti bandymai su nedideliu skaičiumi pacientų, tačiau jie parodė, kad daliai jų po procedūros išvis nebereikėjo kraujo perpylimų, o kitai daliai pavyko smarkiai sumažinti šių procedūrų skaičių ir dažnumą. Tiesa, ilgalaikis naujosios genų terapijos poveikis kol kas nėra įvertintas.
Jei „Bluebird Bio“ genų terapija gaus prižiūrinčių institucijų leidimus – planuojama, kad Europoje šiemet, JAV 2020 m. – pacientai turės susimokėti 20 proc. pradinę įmoką, o likusi suma bus išdalinta į kasmetinius mokėjimus, kurie bus sumokami tik tuo atveju, jei terapija bus veiksminga ir atitiks tam tikrus kriterijus.
Pastaruoju metu farmacijos ir biotechnologijų įmonės vis labiau spaudžiamos dėl ypač aukštų gydymo procedūrų ir vaistų kainų, kartais siekiančių milijonus dolerių ar eurų. Todėl vis dažniau pradedamos svarstyti panašios į „Bluebird Bio“ siūlomą apmokėjimo schemos už ypač brangias terapijas, kai mokėjimai yra išdėstomi laike ir jie priklauso nuo gydymo veiksmingumo.
Skaičiuojama, kad 2019-aisiais savo eilės gauti leidimus laukia apie 300 skirtingų genų ir ląstelių gydymo metodų, galinčių išgydyti ar palengvinti daugiau nei 100 skirtingų onkologinių bei genetinių ligų. Pasak JAV Maisto ir vaistų administracijos atstovo Scotto Gottliebo, daugelis terapijų, kurios iki šiol skambėjo kaip paimtos iš mokslinės fantastikos romanų, artimiausiais metais bus licencijuotos ir pradėtos taikyti realiam gydymui. Pavyzdžiui, ląstelės ir audiniai galės būti „pastūmėti“ užauginti sveikus ir veikiančius organus, naujų ir tinkamai veikiančių genų „injekcijos“ leis kovoti su ligomis, o kamieninės ląstelės bus naudojamos dėl ligos ar traumos pažeistų įvairių audinių ląstelių atstatymui.
